AL123 人文社科会员免费专区文学 2025-05-12

循证医学（第3版）_王家良主编_AZW3_MOBI_EPUB_PDF_电子书（无页码）_王家良主编

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第十一章疾病预后的循证评估与干预疾病预后的问题是临床医生与患者都非常关注的问题。患者之病可治吗？可痊愈否？容易复发吗？特别是有关慢性而不易根治的疾病，经治后患者预计平均可以存活多少年？5年生存率是多少？注意哪些有利的因素可以有助于延长寿命或者相反？我们临床医生有责任尽量正确地回答患者这些问题，与患者共同讨论治疗方案，综合考虑疗效、不良反应、经济承受能力等多个方面，然后依据循证医学的原则确定适合该患者的最佳方案，并告诉患者生活和治疗中要注意哪些影响因素，以改善预后，延长生存时间、提高生存质量。预后（prognosis）是指疾病发生后，对将来发展为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症和死亡等）的预测或事前估计，通常以概率表示，如治愈率、复发率、5年生存率等。预后因素（prognostic factors）是指影响疾病预后的因素，其中有促进预后好的因素，但也有造成不良预后的因素。若患者具有这些预后因素，其病程发展过程中出现某种结局的概率就可能发生改变。循证医学临床研究实践的目的，是在全面评估患者疾病的基础上，充分认识与调动其有关积极的有利的预后因素，“扬长避短”，以改善患者预后，促进健康的恢复。第一节循证评估预后的目的与意义一、正确评估疾病预后以及时干预改善预后临床医生对疾病预后要有正确的估计，但必须掌握患者所患临床疾病及其损害的证据，了解疾病的发展趋势和后果，以及相应的有效对策，才可以帮助临床医生作出及时、准确的预后判断以及相应的治疗决策。例如，急性粒细胞白血病（AML）的一个亚型急性早幼粒细胞白血病（M3），通常5年生存率可以达到85%以上，属于唯一可以治愈的白血病类型。但是其起病凶险，进展快，早期死亡率高，特别是颅内出血、弥散性血管内凝血（DIC）发生率高，预后凶险，但是如果早期积极治疗，度过最初的1个月危险期，则治愈的概率将大大增加，所以AML-M3属于急诊范围。而白血病的另外一个类型，慢性淋巴细胞白血病，5年生存率也可以达到85%，但是起病慢，发展慢，即使白细胞计数高达5万，也不属于急诊范围，可以在门诊治疗。临床医生了解和研究影响疾病预后的有关因素，有助于干预并改善疾病的预后。例如HER2受体在20%的乳腺癌患者中过表达，HER2阳性者预后较阴性者差，对于HER2阳性的患者，联合应用常规化疗和HER2单抗可以减少复发，提高长期生存率。【案例】原发性骨髓纤维化（PMF）的患者，先将影响预后的不良因素进行量化计分，然后依据分值分组，作预后判断及治疗决策。具体包括：有发热、盗汗、体重下降等全身症状（1分），年龄>65岁（1分），需要输血（2分），白细胞计数>25×109/L（1分），外周原始细胞≥1%（1分），根据这些指标计算积分，根据积分高低把患者分为低危、中危−1、中危−2、高危组，相对应的中位生存时间分别为135个月、95个月、48个月和27个月，所以归入中危−2和高危组的患者，应该立即进行异基因造血干细胞移植。而低危和中危−1患者不主张立即移植，因为移植相关的死亡率比较高，如果在随访过程中，出现不良预后因素再进行移植也不迟。因而临床医生对预后因素的熟练掌握，可以及时给予干预，改善预后，如果临床医生对这些预后因素不了解，患者出现了不良预后因素，医生还是给予普通药物治疗，则预后不佳。可见，正确认识，掌握疾病的有关影响预后的因素，指导临床循证决策，有利于改善预后。二、增强患者活力与提高生存质量随着社会的进步，以及医学模式的转变，以患者为中心的观念越来越受到重视，患者对生存质量的要求也越来越高，不仅要活着，还要高质量地活着，特别是一些慢性疾病，例如风湿病、心脑血管疾病、肿瘤等。对患者疾病预后的正确评估，可以提高患者的生存质量。例如上述原发性骨髓纤维化的患者，异基因造血干细胞移植是治愈该疾病的唯一方法，但是移植有许多移植相关不良反应，对生存质量影响较大，临床医生决定移植的时机不仅影响患者的生存时间，也影响患者的生存质量，该时机的选择就考验了医生对预后了解的程度。又如，夹层主动脉瘤诊断后早期病死率很高，但是1年以后病死率趋于稳定，如果有患者想要出去旅游，不能因为他是患者就永远剥夺了他旅游的权力，临床医生可以告诉他比较合适的旅游时间是什么，要注意哪些因素，提高患者的生存质量。三、提高治疗水平临床上，许多疾病的预后不是很明确，治疗方案的效果个体间存在不同程度的差异，所以现在美国和我国均开始了精准医疗（precision medicine）的研究，其实也就是个体化治疗。正确评估每个患者的预后，是进行该类研究的基础。因此，对疾病预后的有关因素以及所患疾病之本身特质的研究，可以正确评定某项治疗措施的效果，从而促进治疗水平的提高。例如治疗AML-M3白血病，全反式维A酸+三氧化二砷的治疗方案生存率高于全反式......